Genska terapija je način umetanja gena u pacijentove stanice i zamjene već postojećih alela, ili varijanti gena, za obavljanje neke terapijske funkcije. Do sada je korišten prvenstveno za zamjenu mutantnih defektnih gena, ili alela, normalnim alelima, ali bi se u teoriji mogao koristiti za proizvoljno uređivanje ljudskog genoma. Kada bi se genska terapija primijenila na reproduktivne stanice u spolnim žlijezdama (zametnoj liniji), te bi genetske promjene bile nasljedne. Ovaj proces nikada nije proveden, ali ima ime: genetski inženjering zametne linije.
Od ranih 1980-ih, genska terapija se koristi za proizvodnju lijekova. Recimo da je čovjeku potreban određeni protein kao lijek. Ova terapija koristi virusni vektor, odnosno virus modificiran da sadrži DNK koja se uvodi. Velike količine virusa se ubrizgavaju u ciljno područje, ili se ponekad ukloni tkivo, inficira virusom, a zatim ponovno implantira. Virusi su modificirani tako da velika većina nije sposobna za neovisnu samoreplikaciju – što pruža male šanse za patogenu infekciju. Virus je uveo novu DNK u genom ljudskih stanica, na isti način na koji normalni virusi unose vlastiti genetski materijal u ljudske stanice, otimajući stanični stroj.
Nakon što je nova DNK integrirana u ciljnu stanicu, stanica počinje proizvoditi proteine određene novim genetskim materijalom, što u nekim slučajevima može spasiti život. Na primjer, pacijentima s teškim dijabetesom može se dati stanični stroj za proizvodnju inzulina, čime se eliminira potreba za redovitim injekcijama. Prednosti terapije mogu trajati tjednima, mjesecima, pa čak i godinama ili cijeli život.
Genska terapija uspješno se koristi za liječenje nasljedne bolesti mrežnice, talasemije, cistične fibroze, teške kombinirane imunodeficijencije i nekih karcinoma. Medicinska čuda koja nisu moguća s bilo kojim drugim pristupom dokazana su genskom terapijom, kao što je reprogramiranje prirodnih stražara, T-stanica, za napad na stanice raka. Genska terapija obećava za liječenje bolesti kao što su Huntingtonova bolest i anemija srpastih stanica. Kako terapija nastavlja sazrijevati, mogla bi spasiti milijune života.