Vektori genske terapije, također poznati kao vektori za prijenos gena ili virusni vektori, su mehanizam kojim se zdravi gen umeće u normalni lanac deoksiribonukleinske kiseline (DNA) osobe. Obično su vektori genske terapije virusi koji su modificirani da nose ljudske gene. Godine 2011. znanost o genskoj terapiji još je u ranoj fazi, iako se mnogi liječnici nadaju da bi jednog dana mogla ispraviti mnoge različite vrste genetskih stanja.
Postoji niz različitih tipova virusa koji se koriste u genskoj terapiji. Neki od češćih tipova uključuju adeno-povezane viruse, herpes simplex viruse, retroviruse i adenoviruse. Svaka od ovih vrsta virusa utječe na različite vrste stanica, što znači da se koriste u genskoj terapiji za ciljanje različitih poremećaja. Adeno-povezani virusi, na primjer, dizajnirani su da se vežu za kromosom 19, dok virusi herpes simpleksa izdvajaju neurone.
Virusi koji su modificirani da postanu vektori genske terapije nisu ista verzija virusa koja nanosi štetu ljudima. Genetski materijal u ovim modificiranim virusima zamijenjen je zdravim ljudskim genima koji mogu pružiti lijek za medicinsko stanje. Modificirani herpes-simplex virus koji se koristi u genskoj terapiji ne može uzrokovati herpes jer je iz virusa uklonjen genetski materijal koji uzrokuje herpes.
Svi virusi koji se koriste kao vektori genske terapije moraju biti sposobni replicirati DNK, a ne samo ribonukleinsku kiselinu (RNA) jer se RNA ne može koristiti za zamjenu oštećenog dijela ljudske DNK. Osim virusa, postoji nekoliko drugih načina na koje liječnici mogu umetnuti zdravu DNK u stanice pacijenta. Jedan nevirusni oblik vektora genske terapije je lipid ili mast. Lipid ulazi u ciljnu stanicu, gdje oslobađa zdravu DNK za liječenje poremećaja. Također je moguće pričvrstiti zdravu DNK na drugu molekulu koja bi inače ušla u ciljnu stanicu.
Iako je moguće umetnuti zdravu DNK izravno u ciljne stanice, ovaj pristup nije tako praktičan kao korištenje virusa kao vektora genske terapije. Umetanje DNK izravno u ciljne stanice zahtijeva veliku količinu DNK jer se zdrava DNK neće replicirati na način na koji je tijekom životnog ciklusa modificiranog virusa. Osim toga, samo određene vrste stanica mogu primiti DNK korištenjem molekula ili lipida.