Actimmune® je bioinženjerski protein koji je odobrila FDA za liječenje određenih bolesti. Protein, oblik interferona gama, utječe na imunološki sustav. Koristi se za liječenje kronične granulomatozne bolesti (CGD), osobito ozbiljnih infekcija koje nastaju kao posljedica te bolesti. Actimmune® je također odobren za liječenje maligne osteopetroze. Liječenje se često događa u kombinaciji s antibioticima.
CGD je autoimuno stanje u kojem određene imunološke stanice, zvane fagociti, ne rade ispravno. Nasljedni poremećaj, obično se dijagnosticira rano, a oko 75 posto slučajeva dijagnosticira se prije nego što pacijent navrši 5 godina. Zbog temeljnog kvara u imunološkom sustavu, oni koji pate od ovog stanja pate od ponavljajućih bakterijskih i gljivičnih infekcija. Ove ponavljajuće infekcije rezultiraju kroničnim granulomima, ili područjima upale, u zahvaćenim područjima, koja često uključuju pluća i slezenu. Actimmune® se može koristiti za liječenje i odraslih i djece koja pate od ovog poremećaja.
Čini se da je CGD češći kod muškaraca nego kod žena. Kada je bolest prvi put otkrivena, većina pacijenata je umrla u djetinjstvu. Čak i uz modernu medicinu i primjenu Actimmune®-a, smrtnost je visoka. Iako mnogo više pacijenata danas doživi odraslu dob nego prethodnih godina, mnogi još uvijek podlegnu bolesti prije nego što napune 30 godina.
Osteopetroza je prvi put opisana od strane liječnika 1904. godine, osteopetroza je nasljedni poremećaj u kojem su kosti iznimno guste i abnormalno lomljive. To se događa zato što se stare koštane stanice ne reabsorbiraju pravilno jer se i dalje stvara novo koštano tkivo. Iako blagi slučajevi izazivaju malo simptoma, teži slučajevi mogu dovesti do povećane učestalosti infekcija zbog smanjenja veličine koštane srži. Osteopetroza također može dovesti do zastoja u rastu, pa čak i do sljepoće, gluhoće ili nekih oblika paralize ako su živci stisnuti abnormalno gustim kostima.
Benigna osteopetroza obično se dijagnosticira u odraslih, ali drugi oblik, nazvan maligna osteopetroza, očituje se u dojenačkoj dobi ili ubrzo nakon rođenja. Simptomi uključuju kosti koje se lako lome, kao i anemiju, sljepoću i gluhoću. Maligna osteopetroza mora se liječiti transplantacijom koštane srži kako bi se spriječila rana smrt.
Transplantacija koštane srži jedini je poznati lijek za osteopetrozu, iako se pokazalo da Actimmune® usporava napredovanje bolesti. Usporavanje bolesti može biti osobito važno u slučajevima maligne osteopetroze, jer može potrajati da se pronađe odgovarajući donor za transplantaciju koštane srži. Drugi lijekovi također su pokazali usporavajući učinak na osteopetrozu, ali Actimmune® je bio prvi lijek s odobrenjem FDA za ovaj tretman.