Najbolji tretman mijelodisplastičnog sindroma često varira ovisno o nekoliko različitih čimbenika koji utječu na potrebe pacijenta. Mlađi pacijenti dobrog zdravlja mogu biti prikladni za agresivnije liječenje kako bi se usporila ili zaustavila bolest. Drugi mogu imati samo potpornu njegu, kao što su transfuzije ili antibiotici, koji liječe posljedice sindroma i poboljšavaju kvalitetu njihovog života. Onima s manje teškim oblicima bolesti mogu biti potrebne samo opcije potporne skrbi.
Jedna opcija liječenja mijelodisplastičnog sindroma koja može imati vrlo dobre rezultate za neke ljude je kemoterapija nakon koje slijedi transplantacija koštane srži. Kemoterapija se koristi za ubijanje neispravnih stanica koštane srži, a zatim se stanice odgovarajućeg donora koriste za njihovu zamjenu. Za neke pacijente ova tehnika je uspjela izliječiti bolest; većina slučajeva je neizlječiva. Za druge je u stanju značajno usporiti njegovo napredovanje. Zahvat je, međutim, težak i rizičan, pa se često koristi samo kod mladih i snažnih pacijenata ili onih koji imaju vrlo agresivne tipove mijelodisplastičnog sindroma.
Pacijenti za koje su kemoterapija i transplantacija neprikladni obično dobivaju potpornu njegu kako bi se ublažili negativni učinci bolesti. Jedna važna vrsta potpornog liječenja mijelodisplastičnog sindroma su transfuzije krvi. Bolest uništava krvne stanice i utječe na sposobnost tijela da stvara više, pa je anemija često problem za te bolesnike. Transfuzija može pomoći nadomjestiti izgubljenu krv i u borbi protiv posljedica anemije.
Korištenje faktora rasta je još jedan tretman mijelodisplastičnog sindroma za rješavanje anemije. Faktori rasta su tvari koje potiču proizvodnju crvenih krvnih stanica. Tip faktora rasta koji se obično koristi kod ove bolesti naziva se eritropoetin.
Nekoliko lijekova također se smatra korisnim za liječenje mijelodisplastičnog sindroma u određenim slučajevima. Lijekovi kao što su lenalidomid i antitimocitni globulin mogu pomoći u borbi protiv anemije i smanjiti potrebu za transfuzijom krvi u bolesnika sa specifičnim oblicima bolesti. Pacijenti koji primaju transfuziju možda će trebati deferoksamin kako bi pomogli u borbi protiv nakupljanja željeza u krvi i tkivima. Neki pacijenti mogu biti skloni razvoju leukemije; lijekovi kao što su azacitidin i decitabin mogu se uzimati kako bi se to odgodilo ili spriječilo. Osobe s mijelodisplastičnim sindromom mogu biti osjetljive na infekcije, a možda će im trebati i liječenje antibioticima.