ReFacto® je lijek koji se koristi za liječenje hemofilije A, stanja koje sprječava pravilno zgrušavanje krvi kod oboljelih osoba. ReFacto® je antihemofilni protein koji djeluje kao sredstvo za zgrušavanje krvi i može se primijeniti za sprječavanje ili liječenje epizoda krvarenja. Lijek se proizvodi tehnologijom rekombinantne DNK.
Ljudima koji su zahvaćeni hemofilijom A nedostaje faktor zgrušavanja koji se naziva faktor VIII, a ReFacto® djeluje kao zamjena za faktor koji nedostaje. Ovaj lijek za ugrušak krvi je protein, koji se sastoji od 1,438 aminokiselina povezanih zajedno, što je slijed sličan prirodnom faktoru VIII. Lijek ima iste biološke učinke in vitro kao prirodni faktor VIII.
Tijelo koristi lijek kao kofaktor faktora zgrušavanja IX. Faktor IX i faktor VIII, ili ReFacto®, pretvaraju faktor zgrušavanja X u aktivirani oblik. Aktivirani oblik faktora X pretvara protrombin u trombin. Trombin zatim pretvara fibrinogen u fibrin. Fibrin stvara krv u ugruške i sprječava daljnje krvarenje.
Lijek je dostupan kao sušeni ili liofilizirani prah u različitim jačinama. Prašak se rekonstituira za intravensku injekciju ili injekciju u venu. Injekciju može obaviti liječnik ili medicinska sestra, ili se pacijenti mogu osposobiti da sami daju lijek. Učestalost uzimanja lijekova može biti od svakih osam sati do 24 sata tijekom jednog do četiri dana, ili prema uputama liječnika.
Nuspojave primjene ReFacto® uključuju vrtoglavicu, glavobolju, osip na koži, curenje iz nosa, grlobolju, kašalj, groznicu ili zimicu, bol ili oticanje u zglobovima, mučninu i povraćanje, neugodan okus u ustima i iritaciju mjesta uboda . Ozbiljnije nuspojave uključuju bol u prsima, krvarenje s mjesta injekcije, pojačane epizode krvarenja i lake modrice. ReFacto® također može uzrokovati ozbiljne alergijske reakcije kao što su koprivnjača, poteškoće s disanjem, nesvjestica i oticanje lica, jezika i vrata.
ReFacto® je napravljen korištenjem stanične linije jajnika kineskog hrčka koja je genetski modificirana za proizvodnju aktivnog sastojka. Protein je pročišćen iz stanične kulture kromatografijom. To znači da lijek nije izravno pročišćen iz ljudske krvi, ali stanična kultura sadrži ljudski albumin i rekombinantni inzulin.
Pacijenti koji uzimaju ReFacto® mogu proizvesti antitijela na lijek, a zbog toga liječenje može postati manje učinkovito u kontroli epizoda krvarenja. Ako se to dogodi, potrebno je potražiti savjet liječnika. Osobe koje uzimaju ReFacto® možda će se također morati podvrgnuti redovitim krvnim pretragama kako bi se osiguralo da lijek djeluje učinkovito.