Ljudsko tijelo koristi razne tvari da ostane živo, raste i bude zdravo. Glavna skupina korisnih tvari u biologiji su proteini, a mnoge od njih tijelo proizvodi prirodno. Znanstvenici su otkrili da bi za neke bolesti isporuka proteina s biološkim učinkom u tijelo mogla imati povoljan učinak na pacijenta. Ova vrsta proteinskog lijeka naziva se terapijski protein. Većina terapeutskih proteina potječe iz genetski modificiranih životinjskih ili mikrobnih stanica.
Proteini su bitan dio normalne ljudske funkcije. Postoji mnogo različitih vrsta, i sve one obavljaju određene uloge u tijelu. Enzimi, koji pomažu tijelu da pretvori jednu tvar u drugu kemijskom reakcijom, jedna su važna skupina. Neki prirodni proteini su krvni čimbenici i pomažu u zgrušavanju rana kako bi se spriječio gubitak krvi. Inzulin je još jedan ljudski protein i igra bitnu ulogu u regulaciji šećera u krvi.
Drugi proteini djeluju kao dio imunološkog sustava i pomažu u ciljanju i ubijanju neželjenih napadača u tijelu. Neke vrste proteina su signalizatori i potiču specifičnu vrstu rasta. Bezbroj funkcija prirodnog niza ljudskih proteina omogućuje znanstvenicima da odaberu specifične proteine, istraže točan posao koji protein obavlja i upare ovaj posao s medicinskim uvjetima, gdje taj protein može promicati zdravlje.
Znanstvenici su uspjeli stvoriti neprirodne izvore puno ovih ljudskih proteina. Povijesno gledano, ljudski protein je bio prisutan samo u ljudskim izvorima, ili možda od životinja sa sličnim proteinima. Razine terapeutskih proteina iz prirodnih izvora općenito su bile niske, što odražava koncentraciju proteina u tjelesnom tkivu. Jedan primjer bio je rani tip terapeutskog proteina nazvanog ljudskim hormonom rasta, koji su liječnici ekstrahirali iz osušenih žlijezda hipofize mrtvih ljudi, kako bi ga ubrizgali djeci s problemima rasta.
Problemi s nabavom terapijskih proteina okončani su pojavom genetskog inženjeringa. Znanstvenici su mogli identificirati gen kod čovjeka koji je sadržavao upute za određeni protein. Zatim su taj gen smjestili u životinjsku, životinjsku ili mikrobnu stanicu i čekali da novi organizam proizvede potreban protein.
Cijeli životinjski primjer ovih proizvodnih sustava je genetski modificirana svinja koja u mlijeku izražava protein za zgrušavanje krvi, koji znanstvenici zatim mogu ekstrahirati i pročistiti. Kultura stanica uobičajena je metoda proizvodnje. U ovoj situaciji, pojedinačne stanice sadrže potrebni ljudski gen i rastu neovisno jedna od druge, ali izražavaju terapeutski protein u spremniku koji drži stanice. Stanice u staničnoj kulturi mogu biti ljudske, životinjske ili mikrobne.
Terapeutski proteini djeluju kada se unose u tijelo, na primjer putem injekcije. Tijelo prepoznaje protein kao funkcionalan i reagira kao da se protein prirodno pojavljuje. Bolesti koje se mogu kontrolirati terapijskim proteinskim lijekovima uključuju određene vrste anemije, specifične oblike dijabetesa i hemofiliju. Terapijski protein također može biti od koristi u području liječenja raka, cistične fibroze i bolesti srca.