Genska terapija je korištena za liječenje širokog spektra bolesti, uključujući cističnu fibrozu. Cistična fibroza je česta i bolna genetska bolest koja može dovesti do infekcija pluća, gušterače i probavnog sustava. Prema Nacionalnom institutu za istraživanje genoma, oko 30,000 ljudi u Sjedinjenim Državama ima ovo stanje. Genska terapija cistične fibroze započela je 1990. godine kada su znanstvenici uspjeli uspješno ispraviti neispravan gen regulatora transmembranske vodljivosti cistične fibroze. Od tada su se pojavile tehnike i otkrića u genskoj terapiji, ali ovaj tretman ima i prednosti i posljedice.
Najznačajnija korist genske terapije za cističnu fibrozu je da ima potencijal vratiti zdravlje mnogima koji pate od te bolesti. Trenutno se genska terapija može koristiti za liječenje plućnih problema uzrokovanih cističnom fibrozom, a znanstvenici se nadaju da će u budućnosti tehnologije u genskoj terapiji liječiti i druge organe zahvaćene bolešću. Nije samo cistična fibroza ta koja ima potencijal da se izliječi na ovaj način – genska terapija ima potencijal da trajno iskorijeni mnoge bolesti. Istraživači nastoje na kraju eliminirati cističnu fibrozu u korijenu.
Jedan nedostatak genske terapije je kontroverza oko medicinskog tretmana. Neki dovode u pitanje etiku genske terapije, vjerujući da se znanstvenici ne bi trebali miješati u genetski sastav pojedinca.
Još jedan potencijalni nedostatak je relativna novost tehnologije. Istraživači još uvijek istražuju moguće nuspojave i mnoga klinička ispitivanja su još u tijeku. Iz tog razloga može doći do medicinskih nezgoda.
Osim genske terapije, oni koji pate od cistične fibroze mogu razmotriti i druge alternative liječenja, kao što je pravilna prehrana. Oni s bolešću trebali bi slijediti posebno prilagođen program prehrane koji uključuje dobivanje dodatnih kalorija koje su im potrebne za borbu protiv infekcija. Osim toga, povećanje antioksidansa može biti od pomoći u liječenju stanja.
Inhalacijski lijekovi, kao što su mukolitici i antibiotici, mogu se koristiti u borbi protiv bakterija i infekcija povezanih s cističnom fibrozom. Pokazalo se da jedan uobičajeni antibiotik, azitromicin, ima posebne prednosti za osobe s ovom bolešću, a može pomoći u održavanju i poboljšanju funkcije pluća.