Metilensko plavo, najčešće korištena boja koja se koristi za poboljšanje uzoraka tkiva promatranih pod mikroskopom, također ima široku medicinsku primjenu. Osim što tkivo odumire tijekom dijagnostičkih i kirurških zahvata, ova tvar djeluje i kao protuotrov za trovanje cijanidom. Koristi se za liječenje methemoglobinemije, stanja koje karakterizira nesposobnost krvi da učinkovito prenosi kisik. Kao lijek, metilensko plavo se može uzimati oralno ili intravenozno. Njegova potencijalna uloga u liječenju malarije, Alzheimerove bolesti i raka kontinuirano je područje istraživanja.
I trovanje kalij-cijanidom i ugljičnim monoksidom liječeni su korištenjem metilenskog plavog kao protuotrova. Prvi put je korišten za trovanje cijanidom tijekom 1930-ih, a korišten je sredinom 20. stoljeća za liječenje izloženosti ugljičnom monoksidu. Još uvijek korišten za suzbijanje trovanja cijanidom, hiperbarični kisik ga je zamijenio kao poželjna metoda liječenja izloženosti ugljičnom monoksidu. Još jedna povijesna upotreba lijeka je za liječenje malarije; ponovno postoji interes za korištenjem u tu svrhu zbog njegove isplativosti.
Methemoglobinemija je višak methemoglobina u krvi. Za razliku od hemoglobina, methemoglobin ne može prenositi vitalni kisik u stanice i tkiva tijela, što uzrokuje karakterističnu blijedu ili plavkastu kožu povezanu s ovim poremećajem. Ovo stanje može biti prirođeno ili uzrokovano izlaganjem određenim kemikalijama. Dojenčad su posebno osjetljiva na stečenu methemoglobinemiju kada su izložena prekomjernim razinama nitrata u vodi uzrokovanim poljoprivrednim otjecanjem. Metilensko plavo se općenito daje intravenozno za liječenje stečene methemoglobinemije, dok se oralne doze daju za kongenitalni tip bolesti.
Metilensko plavo također djeluje kao inhibitor monoamin oksidaze (MAOI) i koristi se u liječenju depresije i anksioznosti. Ozbiljne nuspojave mogu se pojaviti ako se ovaj lijek koristi sa selektivnim inhibitorima ponovne pohrane serotonina (SSRI). Također se koristi u proizvodnji antipsihotičnih lijekova koji se propisuju za liječenje shizofrenije i drugih poremećaja. Istraživanja se nastavljaju o njegovoj primjeni kod Alzheimerove i Parkinsonove bolesti.
U kombinaciji s antibioticima, metilensko plavo se primjenjuje oralno za liječenje infekcija mokraćnog sustava. Plava boja se također koristi u dijagnostičkim i kirurškim zahvatima mokraćnog mjehura i drugih tkiva i organa. Pomaže u medicinskim postupcima poboljšavajući tkiva, čineći ih lakšim za pregled. Metilensko plavo koristi se tijekom laparoskopskih, endoskopskih i rendgenskih zahvata.
Studije nastavljaju s istraživanjem uloge ovog lijeka u liječenju raka. Koristi se za mapiranje limfnih čvorova u slučajevima raka dojke i učinkovito se koristi za liječenje neurotoksičnosti uzrokovane kemoterapijskim agensom ifosfamidom. Kao izravni tretman za rak, pokazalo se da metilensko plavo izaziva apoptozu stanica raka. Njegova upotreba u kombinaciji sa svjetlom također se proučava za liječenje raka i drugih bolesti.
Promjena boje pacijentovog urina i izmeta česta je nuspojava ovog lijeka. Oba mogu postati plavo-zelene boje, koja prestaje nakon prestanka uzimanja lijeka. Ostale nuspojave uključuju mučninu, povraćanje i proljev. Rijetke nuspojave uključuju nesvjesticu, pretjerani umor i nepravilan rad srca.