Neurotransmiteri, kao što su glutamat, acetilkolin, serotonin, dopamin, norepinefrin i gama-aminomaslačna kiselina (GABA), u mozgu važni su za prijenos signala između neurona. Konkretno, GABA je glavni inhibitorni neurotransmiter. To znači da je uloga GABA u mozgu suprotstaviti djelovanje ekscitatornih neurotransmitera kao što je acetilkolin, promicati opuštanje i smanjiti moždanu aktivnost. Kada GABA u mozgu dosegne razine ispod normalne ili kada je djelovanje GABA poremećeno, neuroni postaju pretjerano uzbuđeni, što dovodi do prekomjerne kontrakcije mišića i osjećaja nemira.
GABA u mozgu ima najveće koncentracije u područjima kao što su hipotalamus, hipokampus i korteks. Neuroni su odvojeni sićušnim prostorima koji se nazivaju sinapse kroz koje putuje naredba ili signal da bi stigao do sljedećeg neurona. Neuroni nisu fizički povezani; stoga GABA, kao moždani neurotransmiter, djeluje kao molekularni most. Konkretno, GABA se veže na GABA receptore u plazma membrani neurona, što rezultira ulaskom kloridnih iona u živčanu stanicu ili iona kalija iz živčane stanice. Otprilike 30 do 40% neuralnih sinapsi ima GABA.
Uloga GABA u mozgu u promicanju opuštanja i inhibiciji ekscitacije važna je za razumijevanje zašto se lijekovi koji pojačavaju djelovanje GABA koriste za liječenje nekoliko neuroloških ili psiholoških poremećaja. Na primjer, tijekom napadaja dolazi do pretjerane aktivnosti u moždanoj kori. Za kontrolu napadaja daju se lijekovi koji djeluju na GABA receptore, a primjeri ovih GABAergičnih lijekova, ili GABA analoga, su benzodiazepini poput diazepama. Ostali lijekovi koji simuliraju djelovanje GABA uključuju flumanezil, barbiturate i alkohol. Kofein, s druge strane, neutralizira djelovanje GABA-e, zbog čega kava ljude održava budnima i aktivnima.
Ostale upotrebe GABA uključuju poboljšanje ciklusa spavanja i smanjenje krvnog tlaka. Anksiozni poremećaji također mogu imati koristi od GABAergičnih lijekova. GABA može dati simptomatsko olakšanje bolova u leđima i artritisa, a može se koristiti i kao regulator mišićnog tonusa.
Za osobe koje imaju manjak GABA-e, može se davati u obliku dodatka prehrani, u formulacijama od 200 mg. Dostupan je u tabletama i kapsulama, a može se uzimati četiri puta dnevno, ovisno o uputama liječnika. GABA općenito ne prelazi iz krvi u mozak, ali može ući u blizini prostora u mozgu koji se nazivaju ventrikuli. Rečeno je da ako se uzima oralno, GABA u mozgu može povećati hormon rasta i prolaktin zbog svojih učinaka na hipofizu.