Sva živa bića imaju gene. Geni su jedinice smještene unutar DNK koje određuju koje proteine organizam treba za rad. Geni također određuju nasljedne osobine koje se prenose na potomstvo s koljena na koljeno. Genska terapija opisuje medicinski postupak u kojem se geni dodaju stanicama pojedinca, geni se mijenjaju ili u kojem se geni uklanjaju. Najčešća primjena genske terapije uključuje liječenje bolesti i virusa koji mogu uzrokovati ozbiljne zdravstvene komplikacije.
Kada je korištenje genske terapije namijenjeno samo za određene pojedince, terapija je poznata kao “somatska” genska terapija. Korištenje genske terapije za djelovanje na potomstvo osobe koja se liječi poznata je kao genska terapija “zametne linije”. Obje vrste terapije su strogo regulirane u mnogim zemljama diljem svijeta i često se javljaju samo u istraživačkim okruženjima. Ipak, zagovornici genske terapije smatraju da postoje gotovo neograničene primjene genske terapije.
Jedna od najčešćih upotreba genske terapije uključuje uvođenje zdravog gena u stanice organizma kako bi se zamijenio gen za koji se zna da je odgovoran za bolest ili druge zdravstvene komplikacije. Uobičajena metoda za ovu vrstu genske terapije uključuje korištenje virusa za širenje zdravog gena po tijelu subjekta. Virusi su u stanju širiti vlastite gene po stanicama organizma. Stručnjaci za gensku terapiju mogu implantirati svoj zdravi gen u virus, dopuštajući tako virusu da širi zdrav gen po oboljelom organizmu. Virus koji se koristi u ovoj vrsti terapije poznat je kao vektor.
Još jedna od uobičajenih upotreba genske terapije je zaustavljanje genetskog prijenosa urođenih mana i nasljednih bolesti. U ovim metodama, spermija ili jajašca kod pojedinaca modificiraju se injekcijom DNK. Mnoga društva postavila su ograničenja na ovu vrstu genske terapije zbog etičkih razloga.
Iako je bilo dosta istraživanja i provedenih brojnih eksperimenata o metodama za liječenje bolesti, poremećaja i bolesti genskom terapijom, ona se ne koristi uobičajeno u većini domova zdravlja. Neke uobičajene upotrebe eksperimentalne genske terapije uključuju liječenje bolesti srca i HIV/AIDS-a. Ova vrsta terapije također se koristi za povećanje učinkovitosti stanica koje uništavaju stanice raka, a može se čak koristiti i da stanice raka postanu normalne ili zdrave stanice. U mnogim slučajevima koristi se genska terapija kako bi se geni bakterija i virusa koristili kao cijepljenje.