Hemofilija je rijetka bolest krvi koja onemogućuje pravilno odvijanje zgrušavanja. Liječenje hemofilije varirat će ovisno o težini bolesti i vrsti zahvaćene hemofilije — hemofilije A ili mnogo rjeđe hemofilije B. Vrste liječenja hemofilije uključuju infuzije krvi, hormonsku terapiju, antifibrinolitičke lijekove i gensku terapiju.
Najčešći tretman za hemofiliju sastoji se od infuzija koje se koriste za zamjenu odsutnih čimbenika zgrušavanja u krvi. Ovaj tretman uključuje ubrizgavanje faktora zgrušavanja izravno u krvotok. Faktor zgrušavanja pomaže spriječiti krvarenje prije nego što počne ili zaustaviti krvarenje nakon što je počelo. Ovaj tretman se najčešće koristi kod teške hemofilije, ali se može koristiti i kod pacijenata koji imaju umjerenu hemofiliju. Gotovo se nikad ne koristi za blagu hemofiliju.
Drugi mogući tretman za hemofiliju je desmopresin, sintetski hormon koji se može koristiti za liječenje blage do umjerene hemofilije. Koristi se za zamjenu prirodnog hormona vazopresina, koji kontrolira krvni tlak. Kada je hemofiličar ozlijeđen, dezmopresin će pomoći tako što će kontrolirati i sužavati krvne žile kako bi potaknuo zgrušavanje.
Desmopresin se oslanja na pohranjene proteine u tijelu za zgrušavanje. Razina pohranjenih proteina varira od osobe do osobe, pa će učinkovitost desmopresina biti različita za svakog pacijenta. Još jedan nedostatak desmopresina je što može liječiti samo hemofiliju A i neće pomoći osobama s hemofilijom B.
Antifibrinolitički lijekovi se koriste za liječenje hemofilije u posebnim okolnostima ili u kombinaciji s drugim metodama. Ovi lijekovi djeluju na neutralizaciju kemikalija u sluznicama u nosu, ustima i mokraćnim putovima koje djeluju na razgradnju krvnih ugrušaka. Ova metoda je ograničena na zaustavljanje prekomjernog gubitka krvi u nosu, ustima i mokraćnim putovima. Često se koristi za zaustavljanje krvarenja iz nosa ili krvarenja u ustima nakon stomatološke operacije.
Genska terapija predstavlja potencijalni lijek za hemofiliju. Bilo je nekih značajnih ranih uspjeha i istraživači su se nadali, ali stvarni rezultati na ljudima bili su mješoviti. Istraživanja su provedena na životinjama i pokazala su da postoji nada za izlječenje.