Mijelodisplastični sindromi (MDS) su skupina poremećaja koji uključuju abnormalne mijeloične matične stanice. Mijeloidne matične stanice proizvodi koštana srž i razvijaju se u bijele krvne stanice (WBC), crvene krvne stanice (RBC) ili trombocite, a poremećaji mijeloidnih matičnih stanica potencijalno su opasni po život. Liječnici uglavnom koriste Međunarodni sustav prognostičkog bodovanja (IPSS) ili sustav prognostičkog bodovanja Svjetske zdravstvene organizacije (WPSS) za određivanje prognoze mijelodisplastičnog sindroma. Oba ova sustava koriste čimbenike uključujući postotak mioblasta koštane srži, citogene abnormalnosti, broj citopenija, spol i dob za predviđanje mogućih ishoda pacijenata. Aktivnost laktat dehidrogenaze u krvnom serumu i ovisnost bolesnika o transfuziji krvi također mogu biti korisni za prognozu mijelodisplastičnog sindroma.
Mijelodisplastični sindromi mogu se razviti zbog genetskih čimbenika, kod ljudi koji su bili podvrgnuti kemoterapiji ili zračenju ili su bili izloženi toksinima kao što je benzen, ili iz nepoznatih razloga. MDS može uzrokovati citopenije, ili nedovoljan broj stanica, WBC, eritrocita ili trombocita, ili abnormalnosti u tim stanicama. Pacijenti također mogu razviti preopterećenje željezom. Određene vrste MDS-a mogu napredovati u akutnu mijeloičnu leukemiju (AML), pa se MDS ponekad naziva “preleukemija” ili “leukemija koja tinja”. Točnost prognoze mijelodisplastičnog sindroma važna je u određivanju najboljeg tretmana za pacijente, kao i za razvrstavanje sudionika medicinskog istraživanja.
Znanstvenici na radionici MDS analize rizika razvili su IPSS 1997. godine i od tada je postao najčešće korišteni sustav za prognozu mijelodisplastičnog sindroma. IPSS dijeli slučajeve MDS-a u kategorije ovisno o postotku mioblasta koštane srži, citogenim abnormalnostima i broju citopenija. Liječnici koriste ove kategorije kako bi odredili prognozu mijelodisplastičnog sindroma, koja uključuje očekivano ukupno preživljavanje pacijenata i rizik od razvoja leukemije.
Koristeći IPSS kriterije, pacijenti s MDS-om s premalo crvenih krvnih stanica, ali normalnim razinama trombocita i bijelih krvnih stanica pate od refraktorne anemije (RA), a pacijenti s RA čije crvene krvne stanice također sadrže previše željeza imaju refraktornu anemiju s prstenastim sideroblastima (RARS) . Refraktorna anemija s viškom blasta (RAEB) odnosi se na MDS s premalo crvenih krvnih stanica i u kojem od 5 posto do 19 posto krvnih stanica u koštanoj srži čine blasti ili nezrele krvne stanice, zajedno s mogućim abnormalnostima bijelih krvnih stanica i trombocita . Pacijenti s MDS-om s premalo eritrocita, leukocita i trombocita, kod kojih blasti čine od 20 posto do 30 posto krvnih stanica u koštanoj srži i 5 posto ili više u krvi, pate od refraktorne anemije s viškom blasta u transformaciji (RAEB-T ). Refraktorna citopenija s višelinijskom displazijom (RCMD) znači da pacijent ima premalo više od jedne vrste krvnih stanica. Neki slučajevi miodisplastičnog sindroma povezani su s izoliranom abnormalnošću del(5q) kromosoma, a neklasificirani slučajevi MDS-a uključuju citopeniju jedne vrste krvnih stanica i normalan broj blasta.
Radionica analize rizika MDS-a otkrila je da će pacijenti koji boluju od RARS-a vjerojatno preživjeti najdulje, a slijede ih pacijenti s RA. Bolesnici s RAEB-om imali su značajno kraći životni vijek od onih s RARS-om ili RA, a pacijenti s RAEB-T-om imali su najkraće očekivano preživljenje; niti jedan od RAEB-T pacijenata u analizi nije živio više od 5.5 godina nakon dijagnosticiranja MDS-a. Prognoza mijelodisplastičnog sindroma bila je pozitivnija za žene nego za muškarce, a bolesnici stariji od 60 godina imali su smanjeno preživljenje. Bolesnici s RARS-om i RA imali su najmanju šansu za razvoj AML-a, dok su pacijenti s RAEB-om imali značajno veći rizik. Svi RAEB-T pacijenti koji su proučavani u radionici razvili su AML unutar četiri godine od njihove dijagnoze MDS-a.
WPSS dijeli RAEB na tipove jedan i dva (RAEB-1 i RAEB-2) u svrhu prognoze mijelodisplastičnog sindroma. Od 5 do 9 posto krvnih stanica u koštanoj srži pacijenata s RAEB-1 su blasti, a manje od 5 posto u krvi su blasti. U bolesnika s RAEB-2, od 10 do 19 posto krvnih stanica u koštanoj srži i od 5 do 19 posto krvnih stanica u krvi su blasti. Bolesnici s RAEB-1 imaju oko 25 posto rizika od razvoja AML-a, dok pacijenti s RAEB-2 imaju rizik od 33 posto.
Nakon razvoja IPSS-a i WPSS-a, znanstvenici su identificirali više čimbenika koji utječu na rizik od leukemije i cjelokupno preživljavanje pacijenata s MDS-om. Bolesnici s MDS-om bez prekomjernih blasta i koji su ovisni o transfuziji krvi imaju značajno veći rizik od leukemije i kraće ukupno preživljavanje od pacijenata kojima transfuzije nisu potrebne. Ovisnost o transfuziji također je značajan neovisni čimbenik rizika za pacijente s RARS-om i del(5q) MDS-om. Pacijenti s MDS-om koji imaju višu razinu bijelih krvnih stanica u vrijeme dijagnoze MDS-a imaju tendenciju da prežive dulje, a pacijenti s visokom aktivnošću laktat dehidrogenaze u serumu imaju smanjeno ukupno preživljenje. Od sredine 2011. znanstvenici su nastavili s naporima da poboljšaju prognozu mijelodisplastičnog sindroma.