Učinkovitost kemoterapije za rak je pitanje o kojem se dugo raspravljalo u medicinskoj zajednici. Neki smatraju da je učinkovitost primjene kemoterapije samo 2 do 4 posto. Drugi kažu da su rezultati korištenja kemoterapije za rak mnogo veći. U većini slučajeva jedino oko čega se dvije strane slažu je da učinkovitost kemoterapije uvelike ovisi o stadiju i vrsti raka koji pacijent ima.
Kako bi razumjela koliko učinkovita može biti uporaba kemoterapije za rak, medicinska zajednica može koristiti niz različitih mjerenja. Jedna od najčešćih je petogodišnja stopa preživljavanja nakon dijagnoze. U jednoj studiji objavljenoj u časopisu poznatom kao Clinical Oncology, gotovo 38 posto oboljelih od raka testisa i više od 40 posto onih s Hodgkinovom bolešću preživjelo je pet godina zbog kemoterapije.
Ostali rezultati ankete nisu bili ni približno tako obećavajući. Na primjer, samo 2 posto oboljelih od raka pluća preživjelo je pet godina kao rezultat kemoterapije. To ne znači da kemoterapija za rak ne može produžiti život. Čak i u kasnoj fazi raka pluća, oni koji nisu uzimali lijekove imali su stopu preživljavanja od četiri mjeseca, u odnosu na 16 do 20 mjeseci za one koji su uzimali kemoterapiju. Međutim, nakon određenog vremenskog razdoblja, oni koji uzimaju kemoterapiju za rak često razviju otpornost na lijekove.
U nekim slučajevima, unatoč nedostatku učinkovitosti kod nekih vrsta stanja, uzimanje kemoterapije za rak može biti jedina opcija. Mnoge druge mogućnosti liječenja, kao što je zračenje, tretiraju samo stanice u određenom dijelu tijela. Ako se rak proširio, tada kemoterapija, koja može doseći stanice u svim dijelovima tijela, postaje vjerojatniji tijek liječenja. Neki lijekovi za kemoterapiju mogu biti učinkovitiji u liječenju raka u određenim dijelovima tijela, ali obično se propisuje općenitija vrsta lijeka.
Jedna stvar koju protivnici korištenja kemoterapije za rak često ističu je da kemoterapija može biti zaslužna za liječenje stvari poput Hodgkinove bolesti, ali da može dovesti do drugih vrsta raka. Neke studije su otkrile da se broj slučajeva drugih vrsta raka značajno povećao kod pacijenata koji su imali Hodgkinovu bolest i podvrgnuti kemoterapiji u odnosu na one koji su odabrali druge mogućnosti liječenja. Dakle, kemoterapija zapravo može igrati ulogu u izazivanju raka kod nekih pacijenata.
Jedan od glavnih čimbenika koji može ograničiti učinkovitost kemoterapije za rak je da liječnici pokušavaju propisati dozu koja omogućuje barem nešto poboljšanu kvalitetu života. Kemoterapija je lijek koji ubija stanice neselektivno, što može dovesti do bezbroj nuspojava uključujući mučninu, umor i gubitak kose. Ako se daje u dovoljno značajnim dozama, sam lijek može biti smrtonosan. Stoga su liječnici ograničeni na doze koje mogu propisati.