Kladribin je izvorno razvijen kao lijek za kemoterapiju za borbu protiv leukemije. Sposobnost ovog lijeka da inhibira rast limfocita, za koje se vjeruje da su dio procesa bolesti multiple skleroze, čini ga mogućim liječenjem multiple skleroze. Od listopada 2011. ovaj lijek nije odobren za liječenje multiple skleroze u SAD-u, jer je američka Federalna uprava za lijekove (FDA) smatrala da su potrebni daljnji testovi.
Istraživanja kladribina za multiplu sklerozu pokazala su da ovaj lijek može imati određenu vrijednost kao tretman za recidivirajuće tipove multiple skleroze zbog svog djelovanja na limfocite, bijele krvne stanice koje se bore protiv bolesti. Multipla skleroza je autoimuna bolest, a istraživači teoretiziraju da su limfociti ključni u formiranju moždanih lezija koje karakteriziraju ovu bolest. Istraživačka studija iz 2009. testirala je dvije različite razine doziranja kladribina za multiplu sklerozu. Sudionici istraživanja koji su uzimali nižu dozu imali su 58% niži povratak epizoda multiple skleroze, dok su oni na višoj dozi imali 55% nižu stopu ponavljanja. Prema ovom istraživanju, uslijed uzimanja ovog lijeka došlo je i do smanjenja moždanih lezija.
Međutim, moguće nuspojave klabridina mogu biti teške. Limfopenija, odnosno niska razina limfocita u krvi, očekivana je nuspojava ovog lijeka. Limfociti su važni za imunološki sustav tijela, a nedovoljna razina ovih bijelih krvnih stanica može rezultirati većom osjetljivošću na infekcije. Povećani rizik od raka je navodno još jedna moguća nuspojava lijeka kladribina.
Osim što uzrokuje limfopeniju, kladribin također može izazvati glavobolju i upalu nosnih prolaza, prema nekim pacijentima. Ostale nuspojave uključuju mučninu, proljev i gubitak apetita. Kada se ovaj lijek koristi za liječenje leukemije, također se može pojaviti periferna neuropatija – stanje u kojem živci u rukama i nogama mogu utrnuti i biti osjetljivi na toplo i hladno &mdashl. Uzimanje analgetika poput naproksena, ibuprofena i aspirina ne preporučuje se u kombinaciji s kladribinom jer može sakriti znakove vrućice koja bi mogla ukazivati na infekciju.
Od 22. lipnja 2011. obustavljeno je testiranje kladribina na multiplu sklerozu. Prema FDA-i, tvrtka za testiranje lijekova nije u potpunosti zadovoljila FDA standarde. Iako upotreba kladribina za multiplu sklerozu općenito nije odobrena u Europi od listopada 2011., odobrena je u Rusiji i Australiji.