Eksperimentalno liječenje je liječenje koje medicinska zajednica još nije prepoznala, jer je još uvijek pod istragom kako bi se saznalo više o njegovoj učinkovitosti. Također poznat kao istražni tretman, može ponuditi pacijentu priliku za pristup inovativnim terapijama za stanje, ali također dolazi sa značajnim rizicima. Pacijenti koji ispunjavaju uvjete za takav tretman morat će proći kroz savjetovanje kako bi bili sigurni da razumiju prirodu liječenja, kako bi mogli donijeti informiranu odluku o tome hoće li nastaviti.
Najčešće su eksperimentalni tretmani u kliničkim ispitivanjima. Proizvođač lijekova ili medicinskih uređaja ulaže u razvoj proizvoda i mora ga testirati kako bi vidio kako i radi li. Kako se testiranje odvija, ispitivanje postaje sve veće, prima više pacijenata kako bi tvrtka mogla generirati veći skup podataka. Ljudi koji primaju eksperimentalni tretman imaju jamstva da je prošao osnovne sigurnosne testove, ali bi i dalje mogao biti opasan ili beskorisan.
Pacijentica se može kvalificirati za eksperimentalno liječenje ako ne reagira na konvencionalno liječenje, ako ima stanje koje je napredovalo izvan redovitog liječenja ili ima neobično stanje za koje još nije uspostavljeno liječenje. Ljudi obično besplatno pristupaju liječenju i potpornoj skrbi jer sudjeluju u medicinskim istraživanjima. Tvrtke za lijekove također mogu ponuditi eksperimentalne tretmane na temelju suosjećanja ako se pacijent ne kvalificira za kliničko ispitivanje, ali bi ipak mogao imati koristi.
Dok je na protokolu eksperimentalnog liječenja, pacijent će se morati javljati na redovite liječničke preglede. Liječnik će procijeniti pacijentov odgovor na liječenje, provjeriti ima li nuspojava i, ako je potrebno, uzeti uzorke krvi i tkiva za članove istraživačkog tima. Pacijenti će možda morati ispunjavati redovite upitnike, voditi dnevnike i obavljati druge zadatke kako bi pomogli istraživačima. To će omogućiti istraživačima da identificiraju nuspojave i druge probleme s lijekom ili uređajem. Velik dio ovih informacija ići će u pakiranje i preporuke ako vladine agencije odobre tretman za prodaju.
Osiguravajuća društva obično ne pokrivaju ovu vrstu liječenja. Očekuju da će liječnici prvo koristiti konvencionalna sredstva i mogu odbiti pokriti ispitne terapije ili lijekove. Pacijenti se mogu žaliti kako bi vidjeli hoće li se tvrtka predomisliti u posebnim okolnostima, ali uspješne žalbe su rijetke. Postoji zabrinutost oko odgovornosti i drugih pravnih pitanja koja tvrtke obično pokušavaju izbjeći jednostavnim odbijanjem svih zahtjeva za pokriće u situacijama eksperimentalnog liječenja.