Što je Fibrodysplasia Ossificans Progressiva?

Fibrodysplasia ossificans progressiva je genetski poremećaj koji zahvaća vezivno tkivo. Glavna posljedica ovog poremećaja je heterotopna osifikacija, razvoj koštanog tkiva na mjestima gdje kost nema u zdravom tijelu. Takva mjesta uključuju mišiće, tetive i ligamente. Prvi simptomi fibrodysplasia ossificans progressiva obično se razvijaju u djetinjstvu, a bolest napreduje tijekom cijelog života pojedinca. Ovo je iznimno rijedak poremećaj s globalnom učestalošću jedne osobe od 2 milijuna.

Djeca koja su rođena s fibrodysplasia ossificans progressiva izgledaju normalno u gotovo svim aspektima. Jedina abnormalnost prisutna u gotovo svim slučajevima je deformacija velikih nožnih prstiju, u kojoj su nožni prsti mnogo kraći od normalnog i imaju koštanu kvržicu nalik na čuk u blizini baze nožnog prsta. Prisutnost ove abnormalnosti nožnog prsta pri rođenju smatra se definirajućom dijagnostičkom karakteristikom poremećaja.

Općenito, progresivni simptomi počinju se pojavljivati ​​kako se dijete približava adolescenciji. Prvi simptomi su bolne otekline mekih tkiva koje su pogoršane ozljedom ili virusnim bolestima. S vremenom otekline postaju sve brojnije, a postojeće otekline tvrđe jer se meka tkiva postupno pretvaraju u kost. Zglobovi se ukoče, a kretanje postaje otežano i bolno. Osobe s ovim stanjem postupno gube pokretljivost kako bolest napreduje, a većini su potrebna invalidska kolica ili druga pomagala za kretanje do trećeg desetljeća života.

Gubitak pokretljivosti nije nužno najizrazitija posljedica ovog poremećaja, jer osim onih koji su uključeni u kretanje, zahvaćaju i meka tkiva u svim dijelovima tijela. Na primjer, mišići i vezivno tkivo u stijenci prsnog koša mogu biti poremećeni kao posljedica koštanih izraslina. To može dovesti do akutne ili kronične upale pluća i zatajenja srca.

Temeljni uzrok fibrodysplasia ossificans progressiva je mutacija u genu zvanom ACVR1, koji kodira protein poznat kao aktivinski receptor tip-1. Ova mutacija mijenja oblik receptora i uzrokuje njegov kvar. Kao rezultat toga, ozljeda mekog tkiva uzrokuje taloženje kosti tijekom procesa popravka tijela. Zbog toga ozljeda ne samo da može uzrokovati stvaranje novih oteklina, već i pogoršati postojeće. Virusna bolest igra ulogu u razvoju abnormalnog koštanog tkiva jer imunološki sustav uzrokuje upalne reakcije koje također mogu uzrokovati oštećenje tkiva.

Fibrodysplasia ossificans progressiva je neizlječiv poremećaj, ali određeni lijekovi mogu pomoći u smanjenju stope taloženja kostiju u tijelu. Glavni lijekovi koji se koriste za postizanje ovog cilja su kortikosteroidi. Kratki tečaj visokih doza kortikosteroida može se primijeniti kada se simptomi poremećaja razbuktaju. Smanjenjem upale u tijelu, ovaj tretman može smanjiti količinu taloženja kostiju koja se događa. Ostali lijekovi koji se mogu koristiti uključuju lijekove protiv bolova i mišićne relaksante za smanjenje boli i mišićnih grčeva.