Istraživanje i razvoj lijekova odnosi se na istraživanje i razvoj novih farmaceutskih proizvoda u znanstvenim laboratorijima i kliničkim okruženjima. Kako bi se mogao masovno plasirati na tržište, lijek mora biti opsežno istražen i testiran kako bi se utvrdila njegova učinkovitost, sigurnost, nuspojave i moguće komplikacije. Mnogi stručnjaci sudjeluju u istraživanju i razvoju lijekova, uključujući kemičare i biologe, farmakologe istraživače, psihologe, liječnike, državne dužnosnike i maloprodajne farmaceute.
Prve faze istraživanja i razvoja lijekova odvijaju se u laboratorijskim uvjetima, gdje znanstvenici provode početna istraživanja o različitim kemikalijama koje se mogu pokazati korisnima u borbi protiv bakterijskih infekcija, upala, virusa ili raka. Kemičari, mikrobiolozi i farmakolozi eksperimentiraju kombinirajući različite vrste kemikalija i testirajući njihovu učinkovitost na laboratorijskim uzorcima tkiva, krvi i tekućine koji sadrže rak ili bolesti. Koriste stroge smjernice i koriste znanstvenu metodologiju kako bi osigurali da su rezultati točni i pouzdani. Znanstvenici pokušavaju predvidjeti i minimizirati potencijalno negativne nuspojave novih lijekova prilagođavanjem koncentracija različitih kemijskih komponenti.
Nakon što se lijek pokaže učinkovitim u laboratorijskim uvjetima, obično se proizvodi u dovoljno velikoj količini da se može testirati na uzorku ljudskih subjekata. Istraživački psiholozi i farmakolozi postavili su opsežna klinička ispitivanja u kojima daju lijek nekim sudionicima, a placebo drugima. Većina ispitivanja naglašava važnost dvostruko slijepih studija, u kojima ni istraživači ni sudionici nisu svjesni tko prima sve dok ne završi razdoblje testiranja. Dvostruko slijepe metode istraživanja ključne su za osiguravanje nepristrane, znanstveno točne analize učinkovitosti lijeka.
U većini slučajeva, faza kliničkog ispitivanja istraživanja i razvoja lijekova traje mjesecima ili čak godinama. Lijekovi se moraju davati u nekoliko različitih skupina uzoraka, a rezultati se kritički provjeravaju kako bi se steklo detaljno razumijevanje uključenih rizika i koristi. Većina zemalja ima vladine organizacije koje istražuju rezultate kliničkih ispitivanja i donose konačnu odluku o tome hoće li se lijek odobriti za masovnu proizvodnju i plasiranje javnosti.
Istraživanje i razvoj lijekova nastavlja se čak i nakon što lijek postane komercijalno dostupan. Liječnici i farmaceuti koji distribuiraju novi lijek često traže od pacijenata da se prijave i objasne svoje rezultate i nuspojave. Utvrđeno je da su neki lijekovi opasni za osobe s određenim zdravstvenim stanjima koja nisu uzeta u obzir u prethodnim kliničkim testovima. Kada liječnici ili farmaceuti dobiju negativna izvješća, prosljeđuju informacije zdravstvenim službenicima koji mogu naručiti istrage, povući lijek s tržišta i inzistirati na daljnjem istraživanju i razvoju lijeka na proizvodu.