Molekularna medicina uključuje primjenu znanja o molekularnoj osnovi bolesti i kako se nove kliničke prakse mogu primijeniti. Uključuje prakse, kao što su intervencije na staničnoj i/ili DNK razini, uključujući genetske i stanične terapije, i uključivanje novih razumijevanja, poput onih koje su izrasle iz proučavanja posttranslacijske modifikacije proteina. Često se poziva na takve specijalnosti kao što su genomika, proteomika i bioinformatika.
Sićušni čimbenici koji su uglavnom poznati kao kojima se manipulira u praksi molekularne medicine su geni i DNK. Postoji nada da će studij genomske medicine omogućiti preventivno i osobno korištenje stečenog znanja, pružajući individualno osmišljena rješenja medicinskih problema. Ipak, to ne predstavlja cijelu širinu polja. Ostali čimbenici koji su uključeni u molekularnu medicinu uključuju antibiotike, ugljikohidrate, enzime, hormone, anorganske polimere, lipide, metale, sintetske organske polimere, viruse i vitamine.
Nedavno izvješće o korištenju nanočestica zlata pomaže razjasniti što je molekularna medicina i što može i što može učiniti. Terapija koja uključuje zlato okreće se oko otkrivanja sposobnosti siRNA (“kratka interferirajuća” RNA), ribonukleinske kiseline sa sposobnošću da “isključuje” specifično ciljane gene. Oni to čine, kao što im ime sugerira, interferirajući s glasničkom RNA koju gen šalje za stvaranje proteina.
Problem je bio u tome što je prvo, uvođenje potrebnih količina siRNA u ljudske stanice i sprječavanje njezine razgradnje prije nego što počne djelovati, bile nepremostive prepreke. Dokazano je da nanočestice zlata mogu prenijeti siRNA u kulture ljudskih stanica radom tima sa Sveučilišta Northwestern u Evanstonu, Illinois. Otkrili su da korištenje nanočestica zlata za isporuku siRNA, umjesto uvođenja same nje, značajno produljuje njezin životni vijek. Dodatno, siRNA dostavljena sa zlatnim nanočesticama bila je dvostruko učinkovitija u smanjenju aktivnosti stanica u koje su dodane nego sama siRNA.
Sljedeći korak bit će testiranje tehnike na živim tijelima, jer ono što funkcionira u kulturi ne mora nužno biti prevedeno. Nadamo se da će se ova vrsta tehnike moći koristiti za “isključivanje” ciljanih gena, čime će se onemogućiti virusi poput HIV-a-AIDS-a, kao i onesposobiti ljudske gene koje je projekt Human Genome povezao s poremećajima i bolestima. , kao što je rak.