Rekombinantni ljudski protein je ljudski protein koji se proizvodi iz klonirane DNA. To omogućuje znanstveniku da izrazi velike količine toga. Takva prekomjerna ekspresija bila je od velike koristi za modernu medicinu, omogućujući proizvodnju lijekova na bazi ljudskih proteina koji nemaju drugi izvor. To je također dovelo do velikog napretka u razumijevanju funkcije i biologije ljudskih proteina.
Primjer rekombinantnog ljudskog proteina koji nema drugog izvora je lijek protiv anemije koji se zove eritropoetin. Ovaj hormon kontrolira proizvodnju crvenih krvnih stanica. Koristi se za liječenje anemije iz različitih izvora, uključujući kroničnu bolest bubrega i rak. Eritropoetin je također korišten kao lijek za poboljšanje performansi od strane sportaša.
Drugi proteini mogu se izolirati prirodnim putem, ali je mnogo lakše dobiti velike količine ekspresijom proteina iz klonirane DNA. Primjer je ljudski hormon rasta, koji se trenutno dobiva za terapijsku upotrebu rekombinantnim tehnikama. Tradicionalna metoda izolacije od leševa ponekad je rezultirala prenošenjem bolesti. Inzulin je još jedan lijek koji se koristi kao rekombinantni ljudski protein. Većina inzulina koji koriste pacijenti dobiva se na ovaj način.
Proizvodnja proteina iz kloniranih gena je izvediva, jer se geni mogu klonirati u ekspresijske vektore. To su specijalizirane jedinice DNK koje su dizajnirane za proizvodnju velikih količina proteina korištenjem specijaliziranih promotora. Ovi promotori usmjeravaju proizvodnju klonirane genske sekvence. Dostupni su prilagođeni setovi za kloniranje i ekspresiju proteina.
Za proizvodnju rekombinantnog ljudskog proteina potrebne su specijalizirane stanice domaćina. To mogu biti bakterijske ili stanice kvasca. Neki proteini zahtijevaju posebne modifikacije, kao što je uvođenje šećera, i eksprimirani su u naprednijim staničnim linijama, poput staničnih linija sisavaca ili insekata.
Za bakterijske stanice, proteini će biti unutar stanica, zahtijevajući ekstrakciju i pročišćavanje proteina kako bi se odvojili od bakterijskih proteina. To je olakšano posebnim tehnikama koje su dio procesa kloniranja. Na primjer, mogu se klonirati specijalizirana vezna mjesta koja omogućuju da se protein veže na matriks i da se lako eluira. To može uštedjeti godine razvoja metoda pročišćavanja proteina. Rekombinantni ljudski proteini eksprimirani u staničnim linijama sisavaca često se izlučuju u medij, olakšavajući njihovu izolaciju i pročišćavanje.
Kada su geni za proteine dostupni kao klonovi, znanstveniku omogućuje da napravi prilagođene proteine, mijenjajući ih kako bi imali svojstva koja netko želi. Na primjer, neki rekombinantni inzulin je genetski promijenjen tako da će imati različite učinke na tijelo. Sposobnost mijenjanja ovih proteina vrlo je korisna u biološkim istraživanjima.
Mogućnost ekspresije rekombinantnog ljudskog proteina revolucionirala je biomedicinska istraživanja. Kada znanstvenik klonira gen, on ili ona ga može usporediti s ogromnom bazom podataka poznatih genskih sekvenci. Ako gen ima sekvencu koja je vrlo slična sekvenci gena poznate funkcije, on ili ona može predvidjeti funkciju tog gena. To znanje sugerira koje eksperimente treba izvesti s proizvodom gena, koji je često protein. Ponekad nema homologije s drugim genskim sekvencama, a znanstvenik nema pojma o funkciji gena.
Ekspresija produkta gena omogućuje znanstveniku da ispita funkciju gena korištenjem biokemijskih tehnika. To mu može omogućiti da identificira funkciju gena. Također, on ili ona mogu eksperimentirati s glasničkom RNA (mRNA) proizvedenom izravno iz gena i odrediti pod kojim uvjetima i u kojim tkivima se gen ekspresira. Ovo znanje pomaže da se suzi u pronalaženju funkcije gena i da se otkrije šifrira li on protein.
Ako znanstvenik zna funkciju proteina, prekomjerna ekspresija može osigurati velike količine proteina za proučavanje njegovih biokemijskih svojstava. On ili ona mogu napraviti ciljane mutacije i vidjeti kakve učinke imaju na svojstva proteina. Drugi razlog za dobivanje velikih količina proteina je kristaliziranje proteina i proučavanje njegove trodimenzionalne strukture. Biokemiju proteina može biti teško izvesti u bilo kojem sustavu, ali to je bilo posebno teško učiniti s ljudskim proteinima prije pojave rekombinantnih ljudskih proteina.