Što je somatska genska terapija?

Genska terapija uključuje prijenos dobrih gena u stanice kako bi se zamijenili štetni geni. Postoje dvije specifične vrste: geni koji se prenose u stanice zametne linije (reproduktivne stanice) i geni koji se prenose u somatske stanice (tjelesne stanice). U somatskoj genskoj terapiji, promijenjeni geni se ubacuju u zahvaćeni dio tijela, ili se tjelesne stanice uklanjaju, liječe promijenjenim genima i zamjenjuju. Osobe koje koriste ovu vrstu terapije su pacijenti s bolestima kao što su rak, hemofilija, cistična fibroza i mišićna distrofija. Pozitivni aspekti koje pacijenti mogu očekivati ​​uključuju zdravstvene prednosti, sigurnost i manje etičke brige od genske terapije zametne linije, ali negativni aspekti mogu uključivati ​​doživotne tretmane i probleme s isporukom gena.

Liječnici mogu provoditi somatsku gensku terapiju in vivo ili ex vivo. Uz in vivo terapiju, liječnici prenose promijenjeni gen izravno u tijelo, obično u tkivo. Na primjer, geni se ubacuju u kožu za pacijente s rakom kože i u mišiće za pacijente s mišićnom distrofijom. Za ex vivo tehniku, liječnici često uklanjaju oboljele stanice, krvne stanice ili stanice koštane srži iz pacijentovog tijela. Nakon umetanja željenog gena u stanice, one se ubrizgavaju natrag u tijelo.

Jedna od vodećih prednosti somatske genske terapije također je nedostatak: ljudi koji se podvrgnu somatskoj genskoj terapiji ne prenose promijenjene gene na svoje potomstvo jer su modificirane samo stanice tijela, a ne reproduktivne stanice. To je pozitivno jer ne postoji etička zabrinutost oko narušavanja prirodnog razvoja dojenčadi kao kod genske terapije zametne linije. Zapravo, genska terapija na reproduktivnim stanicama zabranjena je u nekim zemljama. Međutim, nemogućnost prenošenja promijenjenih gena može biti negativna jer se povoljni učinci somatske genske terapije zaustavljaju na pacijentu, sprječavajući mogućnost prenošenja zdravstvenih koristi na buduće generacije.

Ostale prednosti somatske genske terapije uključuju sigurnost u usporedbi s genskom terapijom zametne linije i zdravstvene dobrobiti koje bi mogle promijeniti život pacijenta. Mogući nedostaci somatske genske terapije uključuju privremene učinke i komplikacije tijekom isporuke gena. Ljudi koji primaju somatsku gensku terapiju često trebaju tretmane do kraja života jer se stanice tjelesnog tkiva, u koje su umetnuti geni, na kraju izgube. Nadalje, virusi koje genski terapeuti koriste za umetanje gena u stanice ponekad mogu uzrokovati slučajan odgovor imunološkog sustava. Također postoji mogućnost da nositelji gena mijenjaju pogrešne gene.