Talidomid je lijek koji je možda najpoznatiji po tome što uzrokuje urođene mane. Sredinom dvadesetog stoljeća obično se davao trudnicama kao lijek za jutarnju mučninu. Kad su se mnoge bebe rodile s prirođenom manom zvanom fokomelija, lijek je povučen s tržišta. Zbog tragičnih posljedica ovog lijeka mnoge su zemlje usvojile strože zahtjeve za testiranje na lijekove. Tijekom godina istraživači su pronašli nove primjene talidomida, koristeći ga kao lijek za rak ili kao terapiju za gubu.
Mehanizam djelovanja talidomida je da djeluje kao antiangiogeno sredstvo, što znači da služi za inhibiciju rasta i razvoja novih krvnih žila. Djeluje i kao imunomodulator, mijenjajući aktivnost imunološkog sustava tijela. Osim toga, lijek mijenja razine različitih neurotransmitera u mozgu, što rezultira sedacijom.
Otkriće talidomida datira s početka dvadesetog stoljeća. Istraživači su primijetili njegovu sposobnost da smanji mučninu, ublaži bol, izazove sedaciju i ublaži glavobolje. Ovi rani istraživači smatrali su da je lijek siguran za primjenu svim ljudima. Zbog uočene sigurnosti i učinkovitosti u ublažavanju simptoma jutarnje mučnine i nesanice, mnoge su trudnice dobivale lijek tijekom 1950-ih i ranih 1960-ih.
Nažalost, ubrzo je otkriven štetni učinak lijeka. Značajan postotak trudnica koje su uzimale lijek rađale su bebe s fokomelijom, stanjem koje karakteriziraju nerazvijeni udovi, smanjena inteligencija i odsutnost zdjeličnih kostiju. Razvoj ovih urođenih mana šokirao je javnost i doveo do usvajanja strože politike regulacije lijekova u mnogim zemljama diljem svijeta.
Iako uporaba talidomida ima tragičnu povijest, lijek je tijekom godina pronašao nove primjene. Istraživači su koristili anti-angiogena svojstva lijeka u liječenju stanja kao što je multipli mijelom. Bolesnici koji boluju od određene vrste gube, poznate kao erythema nodosum leprosum, često imaju koristi od uzimanja lijeka. Istraživači su istraživali korištenje lijeka u stanjima uključujući kroničnu bolest transplantata protiv domaćina, Crohnovu bolest i kroničnu limfocitnu leukemiju. Danas se lijek prodaje pod robnom markom Thalidomid® kada se koristi za liječenje ovih stanja.
Uobičajene nuspojave talidomida uključuju sedaciju, umor, zatvor i slabost. Bolesnici koji uzimaju lijek imaju povećan rizik od nastanka krvnih ugrušaka. Zbog zloglasnog štetnog učinka izazivanja urođenih mana, propisivanje lijekova pomno je regulirano u mnogim zemljama. U SAD-u, pacijenti koji dobivaju lijek moraju biti educirani o rizicima i prednostima terapije. Žene u reproduktivnoj dobi koje uzimaju lijek moraju biti na sigurnoj metodi kontrole rađanja i redovito se testirati na trudnoću.