In vivo genska terapija je proces kojim se mijenja genetski sastav stanica kako bi se proizveo terapeutski učinak koji sprječava ili liječi bolesti. Neispravan ili nedostajući nasljedni materijal — DNK — u jezgri pacijentovih stanica mijenja se ili zamjenjuje zdravim genima. Posebno modificirani virusi djeluju kao nositelji novog genetskog materijala, dostavljajući ga ciljanim stanicama ili tkivima pacijenta. Prijenos genetskog materijala odvija se unutar tijela pacijenta tijekom ovog postupka.
Proces in vivo genske terapije razlikuje se od ex vivo genske terapije po tome što potonji postupak uzima stanice iz pacijentovog tijela, ubacujući gene i uzgajajući stanice u laboratoriju, a ne u pacijentovom tijelu. Stanice koje sadrže novu DNK kasnije se ponovno uvode u potrebna tkiva u pacijenta. Latinski izraz ex vivo znači “izvan živog”, a in vivo znači “u živom”. Ovaj tretman općenito zahtijeva ekstrakciju i zamjenu pacijentove koštane srži u dvije odvojene operacije.
Nosioci ili vektori koji isporučuju terapeutski genetski materijal su retrovirusi, adenovirusi, herpes virusi i drugi virusi. Vlastiti genetski materijal virusa se uklanja ili inaktivira, što ih čini bezopasnim i nesposobnim za prijenos bolesti. Zatim se genetski materijal zamjenjuje terapeutskim genima. Različiti virusi ciljaju različite stanice i tkiva unutar tijela. Oni isporučuju novi genetski materijal na način sličan metodi koju koriste virusi koji uzrokuju bolesti kada ubrizgavaju gene u stanice domaćina dok prenose bolest.
Isporuka gena učinkovita je samo ako su ciljane stanice koje se dijele. Da bi se terapeutski geni koji se isporučuju tijekom in vivo genske terapije eksprimirali u tkivu, moraju se umetnuti u stanice koje prolaze kroz mitozu, proces stanične diobe. To omogućuje širenje nove DNK kroz pacijentova tkiva. Nakon što virus dostavi novu DNK, on umire ili je napadnut od strane imunološkog sustava.
Medicinski stručnjaci koriste gensku terapiju za liječenje različitih karcinoma, nasljednih bolesti uzrokovanih genetskim defektom, virusom humane imunodeficijencije (HIV) i drugim bolestima. Tehnika najbolje funkcionira kod bolesti koje su uzrokovane pojedinačnim defektnim genima. Mnoge kronične bolesti uzrokovane su višestrukim genskim poremećajima i predstavljaju veći izazov.
Istraživanje genske terapije in vivo usredotočeno je na usavršavanje specifičnih vektora za ciljane stanice i tkiva, povećanje učinkovitosti prijenosa gena, povećanje konzistentnosti isporuke gena na točno mjesto u slijedu DNK pacijenta i istraživanje novih primjena ove tehnike u borbi protiv bolesti. Istraživanja su se također bavila pitanjima odbacivanja umetnute terapeutske DNK i povećanja dugoročne učinkovitosti prijenosa gena. Istražene su i učinkovite, neinvazivne metode detekcije ekspresije gena u tkivima i stanicama pacijenta nakon in vivo genske terapije.