Novi medicinski tretmani i lijekovi neprestano ulaze na tržište, a većina se razvija pomoću kliničkih ispitivanja. Riječ je o znanstvenim studijama koje koriste ljudske dobrovoljce, obično za testiranje proizvoda ili tretmana. Oni mogu pomoći u određivanju je li određena terapija sigurna i učinkovita za liječenje određenog stanja. Klinička ispitivanja su vitalni alati u pronalaženju novih, učinkovitih medicinskih tretmana.
Klinička ispitivanja su okosnica mnogih novih terapija, posebice liječenja raka, a većina se provodi na sveučilištima ili istraživačkim bolnicama. Većina ima posebne kriterije za uključivanje/isključivanje koji se razlikuju od ispitivanja do ispitivanja. Na primjer, jedan na lijeku za pretilost može navesti sudionike koji nisu imali operaciju mršavljenja ili one koji nisu uzimali lijekove za mršavljenje na recept u određenom vremenskom razdoblju. To osigurava da je manje vjerojatno da će nepoznate ili neobične okolnosti utjecati na ishod ispitivanja.
Neka ispitivanja koriste kontrolnu skupinu kojoj se daje placebo lijek ili standardni tretman za bolest, a rezultati se uspoređuju s onima koji primaju eksperimentalni tretman. Drugi koriste dvostruko slijepi proces, u kojem ni istraživači ni pacijenti ne znaju koja skupina prima liječenje ili placebo.
Pacijent volonter može doživjeti neugodne nuspojave i možda će morati često posjećivati medicinskog stručnjaka radi procjene. Ovi čimbenici mogu biti nedostatak, ali mnogi volonteri su spremni riskirati ove nuspojave radi šanse za izlječenje. Sudionici mogu napustiti ispitivanje u bilo kojem trenutku, iako ih se može pitati zašto odustaju od studije.
Klinička ispitivanja obično se provode u tri faze prije nego što ispitani lijek dobije odobrenje vlade. Faza I je prva i najmanja studija, u kojoj se koriste grupe od 20 do 80 pacijenata kako bi se testirala učinkovitost i optimalna doza lijeka te identificirale nuspojave. Faza II koristi grupe od 100 do 300 ljudi kako bi se dodatno ispitala sigurnost lijeka i napravilo više bilješki o njegovoj učinkovitosti. Faza III uspoređuje eksperimentalni tretman sa standardnim terapijama i dalje ga procjenjuje u pogledu sigurnosti i raspona doziranja. Kada lijek dobije odobrenje, prolazi kroz ispitivanje faze IV koje pomaže u određivanju njegovih rizika i koristi.