Korištenje genske terapije za liječenje hemofilije na mnogo je načina obećavajuća opcija, ali ima i neke nedostatke. S profesionalne strane, hemofilija je idealan genetski poremećaj za liječenje na ovaj način, jer se javlja zbog jednog genetskog defekta. Ovakav način liječenja može se smatrati uspješnim čak i ako rezultira samo minimalnim povećanjem faktora zgrušavanja u krvi, jer je to još uvijek ogromna korist za pacijente. S druge strane, rezultati u kliničkim ispitivanjima s ljudskim ispitanicima bili su nedosljedni. Također postoji rizik da će tijelo pacijenta razviti antitijela na virusne vektore koji se koriste za isporuku genetskog materijala u stanice.
Jedan od glavnih prednosti genske terapije za hemofiliju je način na koji se bolest javlja. U smislu genetskog poremećaja, prilično je jednostavan, uzrokovan jednim poznatim genetskim defektom koji ograničava sposobnost tijela da stvara čimbenike zgrušavanja u krvi. Za razliku od drugih genetskih bolesti koje mogu uključivati brojne defekte, hemofiliju je relativno lako ciljati za gensku terapiju.
Drugi razlog zašto je genska terapija za hemofiliju toliko obećavajuća je taj što čak i minimalni uspjeh postupka može značiti značajno poboljšanje kvalitete života pacijenata. U nekim testovima, terapija je dovela do blagog povećanja faktora zgrušavanja u krvi, znatno ispod normalnog, ali se vrijeme potrebno za zgrušavanje krvi ispitanika značajno smanjilo. Ljudi koji vide takva poboljšanja možda će moći izdržati dulje vrijeme bez dodatnih infuzija faktora zgrušavanja.
Međutim, genska terapija za hemofiliju nije pozitivna, jer su rezultati liječenja prilično nedosljedni. Provedena su mnoga istraživanja provedena na životinjama, često s dobrim rezultatima, ali to nije prevedeno na slične rezultate na ljudima. Različite metode isporuke putem različitih tipova virusnih vektora, kao i različite doze, dovele su do mješovitih rezultata, pri čemu se dosljedno uspješna metoda liječenja još uvijek pokazala nedostižnom.
Metoda liječenja je još jedan nedostatak kada je u pitanju genska terapija za hemofiliju. Kako bi genetski materijal dospio do stanica, potrebno ga je pričvrstiti na viruse, koji se potom ubrizgavaju u tijelo kako bi mogli napasti te stanice. U nekim slučajevima to može izazvati imunološki odgovor u bolesnika. Njegovo ili njezino tijelo tada može proizvoditi antitijela koja uništavaju viruse, zaustavljajući liječenje.