Onkolozi često koriste merkaptopurin za liječenje akutne limfocitne leukemije, koja se obično naziva ALL. Liječnici također mogu propisati lijekove antagoniste purina kao liječenje određenih autoimunih poremećaja ili raka krvi, uključujući Chronovu bolest, dječji ne-Hodgkinov limfom i policitemiju veru. Štetni učinci koreliraju s destruktivnim i imunosupresivnim svojstvima merkaptopurina.
Stanična reprodukcija ovisi o kodovima deoksiribonukleinske kiseline (DNA) i ribonukleinske kiseline (RNA) sadržanih u jezgri koja obično određuje brzinu stvaranja stanice i vrstu proizvedene stanice. Kada ti kodovi postanu neispravni, razvijaju se abnormalne stanice ili može doći do ubrzane reprodukcije stanica. Istraživači vjeruju da merkaptopurin ometa enzime potrebne za kodiranje DNA i RNA, što inhibira abnormalnu proliferaciju stanica. Ometanjem normalnih staničnih aktivnosti dolazi do uništavanja stanica.
Koštana srž u bolesnika s dijagnozom akutne limfocitne leukemije i ne-Hodgkinovog limfoma brzo proizvodi abnormalne bijele krvne stanice. Osobe s dijagnozom vere policitemije imaju abnormalno visok broj crvenih krvnih stanica. Liječnici bi mogli propisati merkaptopurin u kombinaciji s drugim tretmanima za suzbijanje razvoja ovih abnormalnih stanica. Nakon što pacijenti uđu u remisiju, liječnici često nastavljaju uzimati lijekove kako bi spriječili ponovnu pojavu anomalne stanične aktivnosti.
Znanstvenici također vjeruju da merkaptopurin ometa kemikalije potrebne za pružanje drugih imunoloških odgovora. Davatelji zdravstvenih usluga često koriste razne lijekove uključujući protuupalne agense i antibiotike za liječenje autoimunih upalnih bolesti crijeva. Kada Chronova bolest ili ulcerozni kolitis ne reagiraju na uobičajene metode liječenja, zdravstveni radnici mogu propisati merkaptopurin za suzbijanje abnormalnih imunoloških odgovora.
Dio pacijenata koji pate od psorijaze može razviti autoimuni poremećaj poznat kao psorijatični artritis. Bolest obično uzrokuje upalu, oticanje i abnormalni rast kože, vezivnog i koštanog tkiva. Zdravstveni radnici često propisuju imunosupresivne lijekove slične merkaptopurinu kako bi smanjili ove upalne procese i suzbili nakupine defektnog staničnog rasta.
Štetni učinci uzimanja merkaptopurina obično ovise o količini doze i duljini vremena tijekom kojeg pacijenti koriste lijek. Što se lijek dulje koristi, to su nuspojave ozbiljnije. Nuspojave uključuju gubitak apetita, gubitak kose i gastrointestinalne simptome. Bolesnici mogu podnijeti mučninu, povraćanje i proljev uz moguću crijevnu ulceraciju. Mogu se pojaviti znakovi anemije jer lijek također suzbija razvoj zdravih crvenih i bijelih krvnih stanica i trombocita.
Liječnici također mogu propisati lijekove koji uzrokuju da urin bude alkalniji i preporučiti uzimanje mekaptopurina s odgovarajućom količinom vode kako bi se spriječio mogući kvar bubrega. Problemi nastaju jer organi za filtriranje krvi nailaze na veće količine uništenih stanica i purina od normalne. Pacijenti također mogu doživjeti uništenje jetrenog tkiva nakon duljeg uzimanja lijeka.