Imuni sustav proizvodi protutijela za prepoznavanje i vezanje stranih proteina. Monoklonska protutijela ciljaju samo na jedan specifični protein i zbog toga mogu biti dizajnirana da ciljaju određene stanice za uništavanje od strane imunološkog sustava. Terapija monoklonskim antitijelima može usporiti rast raka, smanjiti vjerojatnost odbacivanja organa, pomoći u borbi protiv virusnih infekcija i smanjiti učinke autoimunih bolesti.
Kada je imunološki sustav izložen stranim proteinima, B-limfociti imunološkog sustava proizvode antitijela koja se mogu specifično vezati za te proteine. Antitijelo se veže na ciljni antigen i djeluje kao znak za druge imunološke stanice, zvane fagociti, da dođu i unište antigen. Različite vrste B-limfocita proizvode niz protutijela, nazvana poliklonska antitijela, koja se vežu na različita područja antigena. Kako bi se točno ciljala specifična vrsta antigena za terapiju antitijelima, a pritom se izbjeglo uništavanje zdravog tkiva, potrebno je koristiti puno identičnih antitijela poznatih kao monoklonska antitijela.
Prva monoklonska antitijela proizveli su 1975. Georges Kohler i Cesar Milstein koristeći stanice imunološkog sustava miša koji je prethodno bio izložen željenom antigenu. Mišje stanice spojene su sa stanicama koje su bile kancerogene i stoga su se reproducirali neograničeno. Taj nekontrolirani rast proizveo je korisnu količinu genetski identičnih stanica i identičnih monoklonskih antitijela. Suvremena uporaba genetskog inženjeringa znači da stanične linije mogu proizvesti monoklonska antitijela koja su dijelom ljudska, a dijelom mišja. To smanjuje vjerojatnost da pacijentov vlastiti imunološki sustav prepozna antitijela kao strana i pokuša ih uništiti.
Terapija monoklonskim antitijelima smanjuje odbacivanje organa ili transplantata i može smanjiti učinke autoimune bolesti ometanjem pacijentovog sustava za prepoznavanje stranih proteina. Terapija monoklonskim antitijelima također je važna u području virologije. U tom području, antitijela imaju potencijal da se daju pacijentima u borbi protiv specifične virusne infekcije.
Terapija monoklonskim antitijelima može se propisati kao dio režima liječenja raka u kojem se određeno monoklonsko protutijelo može vezati na stanice raka i označiti ih za uništavanje fagocita. Terapija monoklonskim antitijelima također se može osmisliti da uspori rast raka ili zaustavi rast krvnih žila koje opskrbljuju rak hranjivim tvarima; to čini blokiranjem prijenosa čimbenika rasta koje oslobađaju stanice raka. Terapija zračenjem također se može točno dostaviti stanicama raka, bez oštećenja obližnjih zdravih stanica, pričvršćivanjem radioaktivne tvari na antitijelo specifično za stanicu raka.